1.酶替代治疗:Ceredase基因重组的β-葡糖脑苷脂酶制剂,对于延长患者寿命、提高生存质量有显著效果。绝大多数临床症状改善,脏器不再继续受累。主要用于戈谢病Ⅰ型治疗。对Ⅲ型患者不是酶替代疗法的适应证。2.基因治疗:应用造血祖细胞,成肌细胞移植,将GBA基因导入患者体内,并通过其增生特性在体内获得大量含有GBA基因的细胞,产生具有生物活性的β-葡糖脑苷脂酶,起到持久治疗作用。3.对症治疗包括支持、营养、输血等。对Ⅱ型患者还需止痛、解痉等治疗。
[手术治疗]适用于巨脾,伴脾功能亢进者,年龄在4~5岁或5岁以上,可以改善临床症状。对于Ⅰ型和Ⅲ型部分患者建议脾切除术。
[预后情况]戈谢病Ⅰ型进展缓慢,脾切除后可长期存活,智力正常,但生长发育落后。对葡糖脑苷脂酶制剂替代治疗反应显著,预后最好。戈谢病Ⅱ型多于发病后1年内死于继发性感染,少数患者可存活2年以上。戈谢病Ⅲ型多由于神经系统症状较重,死于并发症。
[治疗方针]根据不同分型,可采取脾切除、酶替代治疗、基因治疗,以及对症支持治疗。
[治愈性]早期诊断及治疗,可改善症状。
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