免疫抑制剂是对机体的免疫反应具有抑制作用的药物。由于许多风湿性疾病的产生是由于人体的免疫功能亢进所引起，故免疫抑制剂可以控制许多风湿性疾病的发展过程，从而起到治疗作用。目前常用的免疫抑制剂有烷化剂，如环磷酰胺和抗代谢药，甲氨喋呤及硫唑嘌呤等。
免疫抑制剂往往应用于比较严重或进展急骤的以及非甾体类抗炎药或激素治疗效果不明显的风湿性疾病。但由于毒副作用比较明显，往往不作为常规的一线药物。环磷酰胺的主要副作用为骨髓抑制，引起白细胞、红细胞减少、贫血，还可引起严重的胃肠道反应，如恶心、呕吐等。
由于它的代谢产物从尿中排泄，刺激尿道，可以导致出血性膀胱炎，出现尿急、尿频、血尿等，严重时可发生癌变。还可造成生育力下降。对于环磷酰胺引起的暂时性脱发不必停止治疗。甲氨喋呤和硫唑嘌呤也有上述的副反应，必须在医师指导下合理应用。
