原发性巨球蛋白血症肾损害治疗前的注意事项

(一)治疗

早期病情稳定、症状轻微或发展缓慢时可不予治疗;如症状明显，有出血、 贫血 、肝、脾、 淋巴结肿大 及黏滞度过高症状，则应予以治疗。本病治疗的主要目的是减低血浆巨球蛋白浓度及高黏滞血症。临床常用的主要药物有：

1.烷化剂 尤其是苯丁酸氮芥、嘌呤核苷类似物氟达拉滨(fldarabine) 克拉屈滨(cladribine)和ritximad。

苯丁酸氮芥标准疗法为6～8mg/d口服，有效率在50%以上，中位生存期为5年。小剂量苯丁酸氮芥(瘤可宁)(CB1348)连续口服，初始6～8mg/d，持续2～4周，然后给予维持量(2～6mg/d)。维持时间数年，直到缓解。

环磷酰胺常用量为150～200mg/d口服，以抑制巨球蛋白合成。

盐酸氮芥及糖皮质类固醇也可使用。有人认为采用M治疗方案可取得较满意效果。

青霉胺200～400mg/d，3次/d，口服，剂量可渐加至1g/d，可使巨球蛋白二硫键分离，破坏IgM分子，使血液黏滞度降低。

近年来有人主张应用M2方案，认为疗效优于苯丁酸氮芥(瘤可宁)，且对血黏度过高综合征尤为适宜。肾上腺皮质激素多不主张应用。

2.血浆置换疗法 高黏滞血症明显者可采用该疗法，能使症状迅速缓解，静脉滴注低分子右旋糖酐以降低血液黏稠度。由于血黏滞度与IgM浓度相平行，如血清巨球蛋白浓度下降15%～20%，常可促使血黏滞度明显降低，因此第一次血浆置换治疗，必须置换半数以上全身血浆容量，才可能取得明显疗效，而且为保持疗效，需1～2个月重复置换，每次需置换400～800ml血浆。

3.免疫治疗 应用抗CD20单克隆抗体进行治疗，30%的患者有效;可应用移植骨髓或外周血干细胞来治疗。Weide等报道1例对烷化剂有抵抗的WM患者，在应用抗CD20、单克隆抗体(ritximab)治疗后，可诱导血液的完全缓解。

(二)预后

本病患者平均寿命自有症状起一般为38～40个月。有些学者依其预后将本病分为良性和恶性两类。良性者未经化疗可生存8年，甚至15年。恶性则病情进展迅速，平均生存期为3～4年。若起病时无明显贫血，血清IgM浓度甚低23g/L，白蛋白正常(30g/L)，则预后较好。预后与治疗反应有明显相关性，治疗有效者，平均生存期自诊断日起约4年，治疗无效者一般为2年。死亡原因大多为贫血、衰竭、出血、感染及高黏滞血症。研究显示临床症状明显并需治疗的MW、年龄70岁及 体重减轻 或存在 冷球蛋白血症 病人，预后最差。